A substância ativa deste medicamento é indicado para terapia crônica de reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry.
A doença de Fabry é um distúrbio hereditário causado pela atividade deficiente da enzima α-galactosidase A. Esta deficiência compromete a degradação normal dos glicoesfingolipídeos de membrana, causando acúmulo de glicoesfingolipídeos neutros (um tipo de gordura), incluindo ceramida trihexosídeo (CTH) ou globotriaosilceramida (Gb3). Assim, ocorre aos poucos o acúmulo de Gb3 nos vasos sangüíneos, rins, coração e sistema nervoso, podendo causar insuficiência renal (o rim não funciona adequadamente), hipertrofia cardíaca (aumento do coração) e dor neuropática debilitante (dor causada por alteração no sitema nervoso).
Portanto, a substância ativa deste medicamento é utilizado para tratamento da doença de Fabry, sendo utilizado para repor a enzima α-galactosidase A que não funciona adequadamente no seu corpo.
A substância ativa deste medicamento é indicado para terapia crônica de reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry.
Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer dos excipientes, podendo acarretar em risco à vida por reação anafilática.
Endocrinologia