Bula do Moxetumomabe Pasudotox

Moxetumomabe Pasudotox é indicado para o tratamento de pacientes adultos com leucemia de células pilosas (LCP), também conhecida como tricoleucemia, recidivada ou refratária que receberam pelo menos duas terapias sistêmicas prévias, incluindo o tratamento com um análogo do nucleosídeo purina (PNA).

Hipersensibilidade aos componentes da fórmula.

Moxetumomabe pasudotox é uma imunotoxina projetada para direcionar a ação citotóxica da exotoxina truncada de Pseudomonas para as células que expressam o receptor CD22. A CD22 é uma proteína transmembrana restrita a linfócito B com uma densidade de receptor maior em células de leucemia de células pilosas (LCP) em relação às células B normais.
LCP é uma leucemia indolente de célula B que expressa níveis altos de cluster de diferenciação (CD)22 no antígeno de superfície específico para célula B. Os pacientes com LCP respondem bem à terapia de 1ª e 2ª linha com tratamentos atualmente disponíveis como PNA e rituximabe. No entanto, aproximadamente 30% a 40% dos pacientes que atingem RC irão recidivar e necessitar de tratamento adicional. No geral, o prognóstico é ruim em pacientes que desenvolvem doença recidivada ou refratária após múltiplas linhas de tratamento com um PNA. Além disso, estes pacientes estão em risco de complicações fatais devido à progressão da doença e citopenias relacionadas com a doença, que podem levar a infecções graves e complicações de sangramento. Pacientes cuja doença é refratária ou que não são elegíveis para tratamento com PNA não devem ser tratados com PNA ou outros agentes mielossupressor ou imunossupressor. Moxetumomabe pasudotox foi desenvolvido como uma abordagem para esses pacientes, uma vez que não há tratamento padrão e suas opções de tratamento são limitadas.

Os dados clínicos apresentados demonstram que moxetumabe pasudotox promoveu uma resposta completa (RC) durável em 36% dos pacientes, conforme confirmado pela manutenção da remissão hematológica (hemoglobina = 11,0 g/dL, neutrófilos = 1500/mm3 e plaquetas = 100.000/mm3 sem transfusões ou fator de crescimento por pelo menos 4 semanas) por mais de 180 dias após a RC avaliada pelo comitê de revisão independente. O perfil de segurança foi considerado satisfatório para a indicação pretendida, sendo que as reações adversas mais comuns (= 20%) de qualquer grau identificadas foram edema, hipoalbuminemia, transaminases aumentadas, náusea e reações relacionadas à infusão.