Voxzogo é indicado para o tratamento da acondroplasia em crianças a partir de 6 meses de idade e cujos ossos ainda estão crescendo. A acondroplasia é uma doença genética que afeta o crescimento de quase todos os ossos do corpo, inclusive do crânio, da coluna, dos braços e das pernas, resultando em estatura muito baixa com uma aparência característica.
O medicamento é indicado apenas para a acondroplasia que é causada por mutações no gene FGFR3, confirmada por teste genético.