Zolgensma® é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com uma doença hereditária rara e grave chamada de atrofia muscular espinhal (AME).
Zolgensma® é um tipo de medicamento denominado "terapia gênica". Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano.
Cada mL contém onasemnogeno abeparvoveque em uma concentração nominal de 2,0 × 1013 gv/mL (genomas virais).